Nadir hastalıklara yönelik yapay zeka destekli ilaç keşif platformu Healx, 47 milyon dolar topladı

Nadir hastalıklara yönelik yeni ilaçlar keşfetmek için yapay zekayı kullanan Birleşik Krallık’taki bir girişim olan Healx, Avrupa’nın Atomico ve Silikon Vadisi merkezli R42’nin ortak liderliğindeki C Serisi finansman turunda 47 milyon dolar topladı.

Şirket ayrıca bu yılın sonlarında ABD’de yeni bir ilacın Faz 2 klinik deneylerine başlamak için düzenleyici izin aldığını da söyledi.

Healx kendisini, mevcut kimyasal bileşikler (örneğin, geliştirme döngüsünün çeşitli aşamalarındaki ilaçlar ve farmasötik ürünler) ile nadir hastalıklar arasındaki gizli bağlantıları tanımlayan bir “ilaç keşif hattı” olarak tanıtıyor. Bunu, nadir hastalıklara ilişkin bir “biyomedikal bilgi grafiği” oluşturmak için biyomedikal literatür, hastalık ve biyokimyasal veri kümeleri, klinik araştırmalar ve patentler gibi sayısız kamuya açık ve özel veri kaynaklarını derleyerek yapar.

Healx’in kurucu ortağı ve CEO’su Tim Guilliams, TechCrunch’a şunları söyledi: “Yapay zeka platformumuz ve uzman ekiplerimiz, yeni hastalık biyolojisini tanımlayıp keşfetmemize ve bunu uygun küçük moleküllerle eşleştirmemize olanak tanıyor.” “Dijital biyoloji ekibimiz karmaşık biyolojik hastalık imzalarını anlamaya odaklanırken, dijital kimya ekibimiz bu imzaları kimyasallar, küçük moleküller ve ilaçlarla eşleştirmek için yapay zekayı kullanıyor ve bunu yapmak için sanal ekranlar ve üretken kimya gibi hesaplama tekniklerini kullanıyor.”

Tipik olarak ilaç şirketleri, ilaç keşfinde sıklıkla “tek hastalık, tek hedef, tek ilaç” olarak adlandırılan yaklaşımı benimser. Bu, bir hastalıktan sorumlu olan tek bir moleküler hedefe odaklanarak başladıkları ve ardından bu molekülü hedef alacak bir ilaç tasarlamaya başladıkları anlamına geliyor. Ancak sorun, bunun son derece zaman alıcı olması ve yüksek başarısızlık oranlarına sahip olmasıdır; bu noktada Healx, bilinen bileşikleri kullanarak yeni tedaviler sunabilecek şimdiye kadar tespit edilmemiş bağlantıları bulmak için milyonlarca ilaç ve hastalık veri noktasını birlikte analiz ederek yardımcı olmayı vaat ediyor. .

2014 yılında Cambridge’de kurulan Healx, Guilliams ve şirketin başkanı David Brown’un buluşudur. Guilliams’ın Cambridge Üniversitesi’nden biyofizik ve sinir bilimi alanında doktorası var; Brown ise daha önce Roche’ta küresel ilaç keşfi başkanıydı, ancak belki de daha çok ünlü erektil disfonksiyon ilacı Viagra’nın ortak mucidi olarak biliniyor.

İlaç tasarımı

Healx, yeni 47 milyon dolar ile insan sinirlerinde tümör büyümesine neden olan genetik bir hastalık olan Nörofibromatozis Tip 1 (NF1) için geliştirdiği yeni bir tedavi için Faz 2 klinik denemesini başlatmaya hazırlanıyor. Nadir bir hastalık olmasına rağmen NF1, 3.000 kişiden 1’ini etkileyen en yaygın genetik bozukluklardan biri olarak kabul edilir. Tümörler genellikle iyi huylu olmakla birlikte cilt, gözler ve sinir sistemi ile ilgili başka semptomlara neden olabilirler ve sonunda kansere dönüşebilirler.

Healx daha önce 2021 yılında ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden (FDA) Fragile X sendromu için araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) onayı almıştı ve şirket aynı zamanda onkolojiyi kapsayan bir dizi başka durum için de erken AI keşfi veya klinik öncesi aşamalardadır. (kanser), böbrek (böbrek) ve nöroloji (sinir sistemi).

Healx’in HLX-1502 (ağızdan alınan bir tablet) olarak adlandırılan NF1 öncü adayının Faz 2 denemelerinin 2024 yılı sonunda başlaması bekleniyor ve NF1 ve ilişkili belirli bir tümör türü olan ameliyat edilemeyen pleksiform nörofibroma hastası genç yetişkinlere odaklanacak. NF1 ile.

Şirket, HLX-1502’ye, tamamen başka bir şey için geliştirilmiş ancak ABD’de hiçbir zaman piyasaya sürülmemiş mevcut bir ilacı kullanarak ulaştı. Şirket, ilacı yeniden formüle ettiğini ve daha önceki testler nedeniyle zaten kendisine mevcut güvenlik verilerinin eklendiğini söylüyor. Sağlıklı hastalarda bu, şirkete daha az yan etkiye sahip olacağına dair daha fazla güven veriyor.

Healx’in genellikle sağlıklı hastalarda iyi huylu tümörleri içeren bir hastalığa odaklandığı göz önüne alındığında bu önemlidir.

Guilliams, “Temel olarak her şeyi – sağlıklı hücreleri, sağlıksız hücreleri – öldüren ve pek çok yan etkinin olduğu pek çok kanser tedavisi var” dedi. “Ve hasta topluluğu ve aileleri için, iyi huylu olanlar 40 ila 50 yıl yaşayabilir. Bu nedenle onları onlarca yıl boyunca çok güçlü yan etkileri olan kronik kanser ilaçlarına maruz bırakmanın bir anlamı yok.”

Healx’in teknolojisi, geliştirilmekte olan, çeşitli nedenlerle rafa kaldırılmış ancak başkalarının üzerine inşa edebileceği yararlı hale getirmek için yeterli veri eklenmiş olan mevcut her türlü ilacı inceliyor.

Guilliams, “Yüzbinlerce bileşik ve küçük molekül var” dedi. “Ancak farklı veri türleri ve tahminler arasındaki kalıpları görmeye başladığınızda, en riskli olduğuna inandığınız ilacı seçmeyi deneyebilirsiniz. Yapay zeka, belirli bir hastalık biyolojisi için mümkün olan en iyi ilacı bulmamıza yardımcı olur. Ve burada özellikle sinirlere giden ve daha az yan etki olacağına inandığımız bir şey istedik.”

Bütün bunlar bariz bir soruya yol açıyor: Eğer Healx, önde gelen NF1 adayını daha önce başkaları tarafından gerçekleştirilen çalışmalara dayanarak geliştirdiyse, bu adayın sahibi gerçekten var mı? Guilliams’a göre Healx, özellikle NF1 ve “sinirle ilgili diğer hastalıkların” tedavisinde kullanılmak üzere HLX-1502’nin patentlerini aldı ve patentlerin sahibi oldu; FDA da ona ABD pazarında yeni ilaç ürünü ayrıcalığı verdi. Bu genellikle “yenilikçi” ilaçlar olarak tanımlanan veya “halihazırda onaylanmış ilaç ürünlerinde yeni bir kullanım gibi önemli değişikliklerin” olduğu yeni kimyasal maddeler (NCE’ler) için verilir.

Guilliams, “Kliniğe götürülen lider ilaç adayımızı seçerken her zaman kapsamlı ticari ve fikri mülkiyet analizi yapılır” dedi.

Ancak Healx, orijinal bileşiğin gerçek kökenini veya güvenlik verilerini açıklamadı.

İlaç parası

Healx daha önce yaklaşık 68 milyon dolar toplamıştı ve bunun büyük bir kısmı 2019’daki 56 milyon dolarlık B Serisi turdan gelmişti. Şirket ayrıca yakın zamanda uzun vadeli ortaklarından biri olan Children’s Tumor Foundation (CTF) tarafından da yatırım yapılacağını duyurdu. CTF, Healx’e klinik denemeleri doğrultusunda ve bunlar aracılığıyla çalışırken “dönüm noktası odaklı ödemeler” sağlayacaktır – CTF’nin kar amacı gütmeyen bir kuruluş olmasına rağmen, Healx’in şartlarını açıklamamış olmasına rağmen bu mali düzenlemenin bir hibe olmadığını belirtmekte fayda var. yatırımın.

Healx’in C Serisi turunun, beş yıl önceki B Serisi turundan 9 milyon dolar daha az olması özellikle dikkat çekicidir; bu, tamamen duyulmamış olmasa da, başlangıç ​​​​finansmanı alanında biraz alışılmadık bir durumdur. Gerçekten de, Healx’in işinin en sermaye yoğun kısmının ne olduğu sorulduğunda Guilliams, klinik denemeler yürüttüğünü söyledi; bu, şirketin NF1 adayıyla henüz yeni başlattığı bir aşama.

TechCrunch, bağımsız olarak, Healx’in başlangıçta Seri C turu için umduğundan çok daha fazlasını artırmaya çalıştığını ve şirketin ayrıca geçen yıl bir dizi gönüllü ve zorunlu işten çıkarma yoluyla personel sayısında yaklaşık %45’lik bir azalma yaşadığını öğrendi – bu da eşdeğerdir yaklaşık 70 personelden oluşuyor.

Healx de bunu TechCrunch’a doğruladı; Guilliams, ekonomik gerilemenin ve makroekonomik faktörlerin son birkaç yıldır startup camiasına pek de iyi gelmediğine işaret etti.

Guilliams, “Piyasalar çöktüğünde aslında daha büyük bir yükseliş turu sürecinde olduğumuzu belirtmek önemli” dedi. “O dönemde bu teklifi masadan kaldırdık ve ardından operasyonlarımızı düzene sokarak, temel güçlü yönlerimize yeniden odaklanarak ve daha uygun maliyetli ve yalın hale gelerek yeni pazar koşullarına etkili bir şekilde uyum sağladık. Bu, ivmemizi korumamıza ve şimdi duyurmaktan gurur duyduğumuz önemli ilerleme kaydetmeye devam etmemize olanak sağladı. Üretken yapay zekadaki ilerlemelerimiz sermaye verimliliğimizi daha da artırarak daha az kaynakla daha fazlasını başarmamızı sağladı. Daha sonra hedeflerimize ulaşmak için neye ihtiyaç duyulduğuna dair daha iyi bir bakış açısıyla yeni finansman turunu başlattık.”

Bu nedenle Guilliams, C Serisi bağış toplama kampanyasının en son versiyonunu aşırı abone olarak sunuyor ve şu anda hedeflendiğinden daha fazlasını topladığını belirtiyor.

Guilliams, “Son iki yılda derin teknoloji ve biyoteknoloji finansmanına yönelik zorlu piyasa koşulları göz önüne alındığında, bu yatırımı güvence altına alma yeteneğimiz, yatırımcılarımızın yaklaşımımıza ve teknolojimize duyduğu güvenin altını çiziyor” diye ekledi.

Healx’in bu artışı, yakın zamanda 372 milyon dolar toplayan Sam Altman destekli Formation Bio’nun yanı sıra 1 milyar dolar fonla faaliyete geçen Xaira adında yeni kurulan bir girişim de dahil olmak üzere yapay zeka odaklı ilaç keşif platformlarına yapılan bir dizi yatırımın ortasında geliyor – her ikisi de önemli ölçüde daha fazla Healx’in tüm tarihi boyunca yükselttiğinden daha fazla.

Guilliams, ilk ilacını piyasaya sürmek için gereken temel çalışmalarının çoğunun zaten yapıldığını, yani bu sefer düşündüğünüz kadar fazla sermaye gerektirmediğinin altını çizdi. Ayrıca şirketinin değerlemesinin son finansman turundan bu yana arttığını ancak ayrıntıları açıklamayı reddettiğini belirtti.

Guilliams, “Önemli olan programlarınızın kalitesidir; en fazla potansiyele sahip olanları seçmektir” dedi. “NF1’in pazar büyüklüğü 16 milyar dolar [according to Healx’s own internal commercial analysis]ve eğer öyleyse [its candidate] NF1 üzerinde çalışıyor, sinirle ilgili diğer hastalıklar üzerinde de çalışması muhtemel; bunları klinik öncesi olarak zaten test ediyoruz. Nadir hastalıklarda klinik araştırmalar daha küçük olduğundan tonlarca paraya ihtiyacımız yok ki bu da mevcut piyasalarda iyi bir yer.”

Guilliams ayrıca şirketin işten çıkarmalara maruz kaldığını doğruladı ancak “hem gönüllü hem de zorunlu önlemleri” içerdiği gerçeğinin ötesinde rakamlar veya koşullarla ilgili ayrıntılara girmeyi reddetti.

“Olağanüstü insanları bırakmanın zorluğuna rağmen, bu süreç sonuçta bizi daha güçlü ve daha odaklanmış bir ekip haline getirdi” dedi. “Bu yeniden yapılanma, operasyonları kolaylaştırma ve temel tedavi alanlarına ve teknolojik gelişmelere odaklanmamızı geliştirme stratejimizin bir parçasıydı.”

Market girişi

Bugün Healx’in yaklaşık 55 çalışanı bulunuyor ve bunların kabaca yarısı makine öğrenimi veya hesaplamalı biyoloji alanında “kod yazıyor”. Guilliams, diğer yarısının “teknisyenlerle el ele çalışan” klinik ve farmakoloji ekibinden oluştuğunu söyledi.

Ekibinin büyük bir kısmı Cambridge’de (İngiltere) yerleşik olsa da, şirket şu anda klinik deneylerinin Aralık ayında başlayacağı ABD’deki sahayı genişletmeyi planlıyor. Bundan sonra, herhangi bir şeyin piyasaya sürülmeye yaklaşması için muhtemelen birkaç yıla daha bakacağız – herhangi bir yeni ilaçla ilgili katı düzenleyici gereklilikler böyledir.

Guilliams, “İhtiyatlı olarak, 2026’nın ilk yarısında klinik sonuçlar bekleyeceğimizi söyleyebilirim ve ardından bu sonuçlara ve düzenleyicilerle olan etkileşimlere bağlı olarak ikinci bir klinik deneme yapmamız ve ardından potansiyel olarak ilacı tescil ettirmemiz gerekebilir” dedi.

Healx’in C Serisi turuna, önde gelen destekçiler Atomico ve R42’nin yanı sıra Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h ve VU Venture Partners da katıldı.